Министерство здравоохранения Израиля одобрило экспериментальное тестирование лекарства, разработанного в медицинском центре «Шиба». Как рассказывает The Jerusalem Post, опытным пациентом станет 8-летняя девочка, страдающая редким нейроразвивающим расстройством, вызванным мутацией.
Как действует лекарство
- Средство произведено на основе РНК-терапии;
- Оно создает микроскопические частицы генетического материала;
- Те, в свою очередь, блокирует дефектные импульсы поврежденного у пациентки гена GNA01.
Лабораторные тесты показали 75-процентную эффективность лекарства. Они проводились на нервных клетках, выращенных в лаборатории из образцов кожи пациентки.
Почему это важно
Как указывают ученые, до сих пор медицина не умела бороться с генетическими мутациями такого рода, предлагая лишь симптоматическое решение.
«Это дает ребенку и его семье реальную надежду на улучшение качества повседневной жизни, — говорит в интервью The Jerusalem Post профессор Брурия Бен-Зеев, экс-руководитель детского неврологического отделения «Шибы». — Мы ожидаем, что в будущем подобный подход поможет и другим детям с редкими заболеваниями, лекарств от которых пока не существует».